L’espoir d’un meilleur traitement pour la LMMJ, une forme rare de leucémie chez l’enfant
Le cancer pédiatrique se traite aujourd’hui relativement bien : 80 à 85 % des enfants guérissent. Les perspectives sont toutefois moins favorables pour la leucémie myélomonocytaire juvénile (LMMJ), une forme rare de leucémie.
La professeure Barbara De Moerloose, médecin spécialiste en hématologie et oncologie pédiatriques à l’UZ Gent, mène avec son équipe des recherches sur cette maladie rare. Leur objectif est avant tout de comprendre ce qui se passe précisément dans les cellules cancéreuses. Car mieux comprendre la maladie, c’est aussi pouvoir développer de meilleurs traitements à l’avenir.
Qu’est-ce que la LMMJ exactement ?
La LMMJ, ou leucémie myélomonocytaire juvénile, est une forme particulièrement rare de leucémie qui touche principalement les jeunes enfants. En Belgique, en moyenne, un enfant par an reçoit ce diagnostic.
Pourquoi la LMMJ est-elle si difficile à traiter ?
À l’heure actuelle, la seule possibilité de traitement pour les enfants atteints de LMMJ est la greffe de cellules souches. Il s’agit d’un traitement particulièrement lourd : la chimiothérapie est très intensive et les effets secondaires à long terme peuvent être graves, notamment des perturbations hormonales, des atteintes aux organes et des problèmes de fertilité.

« Aujourd’hui, les chances de survie après une greffe de cellules souches sont d’environ 65 % pour les enfants atteints de LMMJ. Il est donc urgent de développer de nouveaux traitements, moins éprouvants et offrant de meilleures perspectives de survie. »
Professeure Barbara De Moerloose, médecin spécialiste en hématologie et oncologie pédiatriques à l’UZ Gent
Sur quoi portent précisément vos recherches ?
Nous voulons comprendre ce qui distingue une cellule de LMMJ d’une cellule saine. Pour cela, nous ne nous limitons pas à l’étude de l’ADN.
Outre le génome (ADN), nous analysons également d’autres niveaux d’information biologique, tels que l’épigénome (les mécanismes qui déterminent quels gènes sont actifs ou non), le transcriptome (ARN), le protéome (protéines) et le métabolome (métabolites).
Notre équipe a désormais cartographié ces différentes couches biologiques chez des enfants atteints de LMMJ. Nous rassemblons maintenant toutes ces informations afin de comprendre pourquoi certaines cellules cancéreuses deviennent plus agressives.
Qu’espérez-vous découvrir grâce à ces recherches ?
Nous cherchons de nouvelles pistes thérapeutiques, notamment au niveau de l’ARN. Une découverte prometteuse a déjà été réalisée : dans les cellules de LMMJ, un complexe protéique chargé de freiner la division cellulaire est absent. Nous poursuivons actuellement nos recherches pour mieux comprendre le rôle de ce complexe.
Si nous parvenons à comprendre pourquoi ce mécanisme de freinage disparaît, cela pourrait ouvrir de nouvelles possibilités pour ralentir la croissance des cellules de LMMJ.
Pourquoi la collaboration internationale est-elle si importante ?
La LMMJ est une maladie tellement rare qu’aucun centre de recherche ne peut, à lui seul, rassembler suffisamment de patients. C’est pourquoi nous collaborons avec des chercheurs de plusieurs pays. Des échantillons et des données de recherche sont échangés au niveau international.
Cette collaboration nous permet d’étudier la LMMJ à plus grande échelle. Notre équipe joue d’ailleurs un rôle pionnier dans la cartographie des différentes couches biologiques des cellules de LMMJ.
Que peut apporter cette recherche aux enfants atteints de LMMJ ?
Notre objectif final est de trouver de meilleurs traitements, idéalement une alternative à la lourde greffe de cellules souches. Tout commence toutefois par la recherche fondamentale : nous devons d’abord comprendre comment la maladie se développe et pourquoi certaines cellules cancéreuses deviennent si agressives. Ce n’est qu’ensuite que nous pourrons mettre au point des traitements ciblés capables d’agir sur ces mécanismes.
Quelle est l’importance du soutien de la Fondation contre le Cancer ?
Sans le soutien de la Fondation contre le Cancer, cette recherche ne pourrait pas être menée ni poursuivie. Grâce au financement que nous percevons, les chercheurs peuvent approfondir leurs connaissances de cette maladie rare et aboutir à de nouvelles découvertes susceptibles d’ouvrir la voie à de nouveaux traitements.